Terapia Genética é o tratamento de doenças baseado na transferência de material genético. Em sua forma mais simples, a terapia genética consiste na inserção de genes defeituosos, para substituir ou complementar esses genes causadores de doenças.
A maioria das tentativas clínicas de terapia genética atualmente em curso são para o tratamento de doenças adquiridas, como AIDS, neoplasias malignas e doenças cardiovasculares, mais do que para doenças hereditárias.
Em alguns protocolos, a tecnologia de transferência gênica vem sendo usada para alterar fenotipicamnete uma célula de tal modo a torná-la anti-gênica e assim desencadear uma resposta imunitária.
De maneira análoga, um gen estranho pode ser inserido em uma célula para servir como um marcador genotípico ou fenotípico, que pode ser usado tanto em protocolos de marcação gênica quanto na própria terapia genética. O panorama atual indica que a terapia genética não se limita às possibilidades de substituir ou corrigir genes defeituosos, ou eliminar seletivamente células marcadas.
Um espectro terapêutico muito mais amplo se apresenta à medida em que novos sistemas são desenvolvidos para permitir a liberação de proteínas terapêuticas, tais como, hormônios, citocininas, anticorpos, antígenos ou novas proteínas recombinantes.
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